阿尔茨海默病（又称老年痴呆症，以下简称AD）是世界第一大神经系统退行性疾病。
据2021年5月第七次全国人口普查与《中国阿尔茨海默病报告2021》公布的数据显示，全国60岁及以上人口共计2.64亿人，其中AD患者有983万人，占60岁及以上人口的3.72%。另一项研究显示，我国AD发病人数和治疗成本逐年上升。2021年，我国AD患者年治疗费用已超1万亿元，平均每人每年约13万元，照护者平均每周要花费47小时的工作时间来照顾患者，影响适龄家庭成员的工作及生育意愿，成为严重危害人类健康和尊严的重大疾病和社会问题。预计到2050年，我国AD患者将超过4000万人，年治疗费用将高达10万亿元，届时我国将成为全球AD经济负担最重的国家。
AD的防控主要存在以下难点：首先是全社会对AD及其危害的认知和重视程度严重不足。《阿尔茨海默病临床前期国人知晓率和就诊率调查白皮书2021》显示，AD的知晓率为 87%，但主动就医的比例仅为17%，97.33%的被调查人员认为“症状很轻，不需要治疗，过段时间就好了”，往往耽误了早期治疗的时机。其次是对AD发病机制的研究和治疗药物的研发始终没有取得实质性突破，以至于临床至今尚无有效治疗手段，已有的几种AD治疗药物疗效十分有限，只能暂时缓解症状，无法真正阻止、更不能逆转病程进展。
为此，建议：
一、制定AD防治体系国家战略，提高社会关注度
建议对标世界卫生组织发布的“AD全球行动计划”，将AD列入国家公共卫生优先事项，将AD防治体系作为积极应对老龄化的重要国家战略，从预防、早诊、干预、研究、支持、实施、立法和评估等方面展开部署。加强科普教育，加大AD早期预防的宣传，提升全社会对AD的关注度；建立早期筛查机制，社区卫生每年安排60岁及以上老人AD的体检，做到早期干预，提高诊断普及性及治疗的可及性。建议构建针对AD患者的长期保障体系，完善保险机制，将AD老人纳入失能老人长期护理保险范围，减少家庭负担，缓解AD病患经济压力。在全国范围内增加专业的长期护理机构数量，整合社会资源确保综合可持续，不断提升医疗服务体系在诊断、治疗、护理等环节的关键技术服务，提供“以人为本”的照护与支持。
二、从国家战略层面长期大力鼓励AD基础研究和创新药物研发
近十年来，全球累计在AD上的研发投入超过6000亿美元，但收效甚微。很多等国际知名药企纷纷以失败告终，至今无有效药物问世，可见AD药物研发困难重重。建议国家大幅度加强对AD基础研究的支持力度，十几、几百倍地加权奖励研发成功的团队,尤其是领军人物；并增加对AD创新药物研发的投入，同时，不断完善政策机制，采用更多市场手段激励企业创新，促进科研生态的良性循环。此外，还要加速推动科研成果转化，让创新成果尽快造福患者。
三、推动国家法规体系建设，加快AD药物审评审批
建议国家药监局完善相关法规，对AD药物研发和临床探索采取开放监管政策，为AD候选药物研发开设绿色通道，激发药品创新和投资者的积极性。由于AD药物尚无有效动物模型，建议在安全性可以得到基本保障的前提下，直接批准在人体临床试验中验证疗效。同时，制定专门的监管机制，保障受试者权益，有效应对不良事件。药品审评人员可与企业早沟通、早介入，为科学家和企业提供更加高效和有指导性的服务，帮助企业少走弯路，推动AD药物早日获批上市。此外，加快AD药物审评审批，进一步提高监管质量、效率和透明度。
（作者系全国政协委员、清华大学生命科学学院教授）
（2023年6期）
